Stávající metody genové terapie jsou poněkud nepraktické. Ponechávají v buňkách poškozený gen a místo něj s krajně pofidérní spolehlivostí dodávají gen nepoškozený. Pokud si genovou terapii představíme jako opravu totálně poškozeného motoru automobilu, pak je výsledkem takové opravy automobil s dvěma motory - pod kapotou má motor poškozený a na střeše, v kufru nebo na sedadle spolujezdce má motor nový a fungující.
Náhrady poškozeného genu nepoškozeným přímo na místě bylo možné dosáhnout v laboratoři u buněk tzv. homologií rekombinací, která však pracuje s účinností 1 : 1 000 000. A to na genovou terapii bohužel nestačí. Genová terapie, kterou by šlo připodobnit ke skutečné "výměně motoru" byla dlouho jen snem. Ten se ale přičiněním týmu Michaela Holmese z americké firmy Sangamo Biosciences a University of Texas začíná uskutečňovat.
Holmesův tým vyrobil enzym, který obsahuje část označovanou jako "zinkový prst". Ta je přizpůsobena k tomu, aby v miliardách písmen lidského genetického kódu "vyhmátla" zcela specifickou sekvenci 24 písmen.
K "zinkovému prstíku" je připojena část s funkcí nukleázy- jakýchsi nůžek na DNA. Ta v nalezeném místě DNA rozstřihne a umožní, aby se do vzniklé díry vložil volný kus DNA.
Holmes konstruoval "zinkový prst" tak, aby "vyhmátl" poškozené místo genu IL2R gama, jež je zodpovědné za nedostatečnou funkci imunitního systému "bublinových dětí". Při pokusech na laboratorně pěstovaných buňkách dodával Holmesův tým enzym složený z "prstu" a "nůžek" spolu se sekvencí nenarušeného genu ILR2 gama.
U 18% buněk došlo k zabudování nenarušené sekvence do dědičné informace v místě postiženého genu.
U 7% buněk došlo dokonce k záměně narušeného genu za nenarušený na obou chromozomech X, jež gen IL2R gama nesou. Podle genu si buňky vyráběly příslušnou RNA a podle ní pak i odpovídající protein gama C.
Systém úspěšně pracoval i na T buňkách imunitního systému, což je obrovským příslibem pro léčbu "bublinových" dětí.
… patří i malý Brit Rys Evans. Bohužel, všichni pacienti léčení genovou terapií neměli takové štěstí. U tří se projevila leukémie a jeden na ni dokonce zemřel. Nová metoda by měla být o poznání bezpečnější. Ale její zavedení do praxe je zatím hudbou budoucnosti.
Diskuze:
kdepak nanotechnologie
jarda petr,2005-04-08 04:32:50
Vlastně celý psotup jen využívá vrozené schopnosti buněk a molekul, které v nich běžně fungují. "Zinkové prsty" jsou součástí mnoha molekul zabezpečujících základní regulaci buněk. tady se jen spojilo osm "prstíků", aby vyhmátly přesně to místo, které je potřeba. Nukleázové "nůžky" jsou také nedílnou součástí našich buněk a sem tam nám v DNA něco šmiknou. Celý "opravný" systém také funguje v buňce sám od sebe. Jakmile se objeví v jádru dva volné konce "přestřižené" DNA (např. při poškození DNA radiací), začne buňka s opravami podle druhé nenarušené půlky chromozomu (chromatidy). Tady se to všechno jen "postrčilo" žádoucím směrem. takže by se skoro chtělo říct, "nic nového pod sluncem", ale souhlasim, je to skutečně fantastické.
FANTASTICKÉ!!!!!!!!!!!!!! To je asi ono.
Al,2005-04-07 14:23:06
Takto si představujeme, jak by asi měla "pracovat" genová terapie. Tzn. cílené zabudování správných genů (alel) nebo přímo oprava "písmen" na přesně určeném místě (adrese) DNA. K tomu procesy, které ovlivníještě fenovou expresi (regulaci).
Myslím, že je to vynikající výkon. Někteří autoři by to jistě popisovali jako "genový nanotransportér" nebo "nanorobot".....
PS
Velice by mě pane Petr zajímalo, jak "se to dělá". Jak se ten "zinkový prst" vyrobí? Jak se vůbec zajistí, že na jeho konci se připojí konkrétní enzym, konkrétní "písmena" genu, jak se do dostane do buněk atd.????? Jedná se spíš o biochemii nebo o nano-strojírenství nebo o obojí???
Diskuze je otevřená pouze 7dní od zvěřejnění příspěvku nebo na povolení redakce
