Úspěšná genová terapie mozku  
Ošetření za pomoci viru HIV slavilo u nemocných chlapců úspěch.

 

Zvětšit obrázek
Porucha adrenoleukodystrofie (ALD) je vázána na X chromozóm a postihuje pouze chlapce.


Vědcům se podařilo zastavit postup smrtelného onemocnění mozku. Za úspěchem stojí deset let stará metoda, která zatím u člověka nebyla úspěšná. Na jejím začátku byl virus HIV. Neurolog Patrick Aubourg z největší francouzské biomedicínské agentury  INSERM se svými kolegy z pařížské nemocnice Saint-Vincent de Paul, vyvinuli léčbu neurodegenerativního onemocnění vázaného na X chromozóm označovaného jako ALD.

Zvětšit obrázek
Onemocnění ALD je porucha tvorby myelinu na axonech.

Jde o adrenoleukodystrofii, neurodegenerativní onemocnění postihující mladé muže. Onemocnění postihuje myelinové pouzdro, které je pro zachování správné funkce mozkových buněk nezbytné. Příčinou nemoci je mutace genu kódujícího ALD protein, základ myelinu. Nemoc postihuje jen chlapce a projeví se u nich mezi šesti až osmi lety jejich věku. Tehdy začnou mít problémy s pamatováním si, učením, později nemocní mají problémy se zrakem, sluchem, přidává se epilepsie, nepoznávají okolí a většina z nich před dosažením pohlavní dospělosti umírá.


Aubourg se svými kolegy odebrali dvěma nemocným pacientům jejich nemocné krevní buňky (hematopoetické kmenové buňky) a ty se jim snažili opravit. Zdravý gen jim do buněk vpravovali virem, kterého zbavili jeho nebezpečnosti a současně do něj vložili správný gen pro tvorbu ADL proteinu (lidský gen ABCD1). Virům, které se k takovým přenosům genů používají, se říká vektory. Nejde o viry v pravém slova smyslu, ale o poněkud „vykuchané“ původce zlých nemocí, kteří již nejsou sto infekcí ublížit.

 

Zvětšit obrázek
Poškození mozku ztrátou myelinu je patrné především na pravé polovině mozku. (Kredit: Neuropathologyweb )

Před vnesením opravených krevních buněk do těl pacientů ale bylo nutno udělat ještě jeden zákrok - zničit buňky kostní dřeně. Udělali to ozařováním. Tím zabránili, aby se chlapcům v tělech dále množily buňky s poškozeným genem. Pak následovala infuze opravených buněk. Po roce a něco po léčbě chlapcům provedli skeny mozků a testy na schopnost se učit. Ukázalo se, že léčba opravenými buňkami  degenerativní proces zastavila. Další vyšetření mozku, které následovalo rok po prvním vyšetření, zastavení procesu degenerace mozkové tkáně potvrdilo.

 

 

Zvětšit obrázek
Původce AIDS se v rukou genetiků může změnit v léčebný prostředek. (Kredit: Ned Stafford)

Nadějné na této nové metodě je, že se léčeným nevyvinuly v mozku nádory. Zhoubné zvrhnutí mozkových buněk a leukemie byly nešvary, které zhatily plány celé řady původně nadějných genových terapií. Pravdou je, že opravené geny se při minulých léčebných terapiích převážně vnášely do buněk pacientů pomocí vektorů připravených z retrovirů.

I když počet úspěšných léčebných zákroků s vektory na bázi viru HIV je zatím malý, zdá se, že se vědcům přece jen podařilo zákeřné onemocnění mozku zvládnout. Je tak trochu paradox, že za napravením pošramocené reputace genových terapií stojí původce AIDS.

 

Pramen: INSERM

 

Datum: 09.11.2009 06:26
Tisk článku

Mozek - Parker Steve
 
 
cena původní: 89 Kč
cena: 76 Kč
Mozek
Parker Steve

Diskuze:

Paní V. J. -děkuji za odborný (v)tip.

Blažej Zelinka,2009-11-11 13:36:10

Mám velkou radost z Vaší rozsáhlé zprávy z budoucnosti, která mne pobavila. Mám také ale smutek v duši, že jste nevzpomněla vztah těchto částic ke strunám. A také, že jste nevzpomněla mentiony a protonaci. Snad až příště. Lékařská věda jde a musí jít dopředu, držím jí palce, aby dokázala léčit i dnes nevyléčitelné choroby, které jsou bolestí pro všechny zúčastněné. Díky panu Pazderovi za jeho článek (vlastně články).

Odpovědět


Veroniko, zapomenout na mentiony

Ota Beran,2009-11-12 19:10:05

a jejich objevitele významného českého vědce docenta Kahudu. Jak se vám to mohlo stát?

Odpovědět

intentiony

Veronika Jelínková,2009-11-11 11:43:35

zdá se, že ve svých soudech poněkud neopatrně přehlížíte razantní vliv intentionů, dopouštíte-li se chybného směšování samoběžných a vynucených změn na subatomární úrovni...

intentiony jsou celou skupinou částic a antičástic, několikrát lehčí než neutrina, byla objevena v roce 2042 italsko-americkým týmem vědců, odhalila a potvrdila tak řadu příčinných souvislostí a proměnlivost různých stavů organické i anorganické hmoty, jež byly do té doby vysvětlovány převážně jako výsledky neměřitelných jevů, mnohdy proto byly přehlíženy či bylo jejich působení shovívavě ponecháváno v úrovních duchovních, psychických, což ještě například v roce 2009 mnohdy překvapivě znamenalo "neexistujících". jejích působením byla jednoduše vysvětlena řada běžných jevů, zejména změny struktury ohraničených jevů vlivem změn struktury v jiných, oddělených objektech, byly též odhaleny a stanoveny vrstvy ohraničení zdánlivě končících objektů. tímto způsobem byla vysvětlena většina civilizačních chorob, ale také jevy, do té doby považované za obtížně vysvětlitelné tehdy dostupnými prostředky: k největším objevům patří v tomto smyslu významná práce švýcarského fyzika Betrona, který objevil primární částici, proměňující zásadním způsobem strukturu ohraničeného objektu, která byla dle svého působení poté nazvána intention a stala se jednou z prvních dešifrovaných částic této úrovně. po ní potom byla pojmenována celá skupina. intention je část struny s velmi specifickou frekvencí a jako taková se vyskytuje (vzniká) v atomech ohraničeného objektu pouze tehdy, jsou-li specifickým způsobem sladěny frekvence dalších částic, tzv. endurionů a bývalých intentionů (nazývaných také ne zcela správně pre-intentiony). doje-li k takové rezonanci, mechanismus následné změny v subatomární struktuře je přímočarý a sám o sobě neznemaneá spuštění jiných změn. lidově je takovou změnu možno nazvat "sladění se záměrem". právě proto byla tato částice nazvána intentionem. vyskytuje se v jakékoli hmotě, donedávna dělené na živou a neživou, a je přítomna pouze tehdy, je-li prováděná změna v subatomární struktuře ohraničeného objektu ve frekvenčním souladu s intentiony v čase předcházejícími. na základě tohoto zjištění a dalších zkoumání této úrovně částic bylo v roce 2063 definitivně upuštěno od syntetické výroby, genetických modifikací a dalších změn označených za "vynucené", až do roku 2081 byly intentiony pouze monitorovány. v roce 2081 objevil švédský fyzik Johansson způsob, jak interference upravovat v čase v souladu s počtem a rozmístěním intentionů, čímž došlo k opětovnému pomalému obnovení syntetické výroby, ovšerm nově s velmi přísnými pravidly. do skupiny intentionů patří také například felongy, jongy, nebo dizakordiony, z nichž zejména poslední jmenované byly v letech minulých velmi častou příčinou špatně upravovaných ohraničených objektů, a tedy například také špatných lidských pocitů, dlouhodobé negativní setrvávání lidských emocí na rozličných oddělených předmětech, atd.

Odpovědět


to je odpověď pro pana zelinku :)

Veronika Jelínková,2009-11-11 11:44:22

Odpovědět

Nové odrůdy rýže atd

Blažej Zelinka,2009-11-11 05:51:33

jsou vytvořené rad.ozařováním hlavně nejen za účelem lepších jídelních vlastností,ale i na potlačení přirozených vlastností, kterými se rostlina vlastně brání živočichům před svým vyhubením nadměrnou konzumací. Vědci vlastně urychlují mikromutace, které probíhají vlastně neustále. Přirozenou radioaktivitou je život obklopen a pozměňován od počátku své existence. Díky mutacím vědci vytvořili i nové odrůdy květin krášlících naše zahrady.

Odpovědět

Tak to je opravdu skvělé!

Veronika Jelínková,2009-11-10 12:01:24

Aubourgovi a jeho týmu gratuluji a panu Pazderovi díky za článek. Využití HIV je pro mě osobně opravdu zajímavé.

Odpovědět

Ale osud pacientů mne vždy zajímal !

Blažej Zelinka,2009-11-10 04:07:47

A vždycky je mi líto postižených dětí i jejich rodičů. K mé osobě jenom podotýkám, že jsem od roku 1965 mnohonásobný dárce krve (vždycky zdarma). Kolikrát jsem dodnes dal, ví skutečně jenom malý okruh lidí. Nejsem dárcem kvůli žádné slávě. Spíše by mne jako laika zajímalo, jestli budou vyléčení chlapci doživotně závislí na lécích. Proto poznámka o potomcích. Osobně jsem strašně nešťastný, když musím brát nějaká antibiotika.

Odpovědět


Konkrétních dat...

Jiří Novák,2009-11-10 16:14:35

... a odkazů na konkrétní hodnověrné zdroje jsem se nedočkal. Tak nějak jsem to očekával. Ale neva, i tak děkuju za odpovědi.

Odpovědět

Dnešní průměrná délka života

Blažej Zelinka,2009-11-09 22:51:31

není žádnému současně narozenému dítěti zaručena,protože dnešní sedmdesátníci se v mládí stravovali jinak, než dnešní generace. Nikde netvrdím,že adrenoleukodystrofii nemáme léčit!!! A že postižení jedinci mají zemřít, to jsem napsal - kde, prosím Vás? Pouze od začátku jsem tvrdil a tvrdím, že eticky lepší vždy budou kmenové buňky získané jinak, než z embryí! Vědci snad objeví příčinu choroby-mnohočetný ultrazvuk pro dokumentaci budoucímu dítěti? Nebo jiná vyšetření? Nebo oprava amalgámových plomb během těhotenství? ... ?

Odpovědět


no, tak nějak,

Dag Bedmen,2009-11-10 01:30:30

ve svých komentářích skutečně nikde konkrétně nezmiňujete, že "adrenoleukodystrofii nemáme léčit!!! A že postižení jedinci mají zemřít". Ale Vaše vysoce alarmující výzvy k předběžné opatrnosti jsou natolik sugestivní, že tento dojem vyvolávají. Víte, napadáte li už jen první nadějný krůček k úspěchu lékařské vědy nad velmi krutou chorobou otázkami "Neprojeví se,možná,tato léčba úplně jinak na budoucích potomcích takto léčených pacientů? ...." (asi Vás osud těch pacientů moc nezajímá, že). Vzbuzujete tím smozřejmě dojem, že se Vaše myšlenkové pochody ubírají právě tímto směrem.

Odpovědět


no, tak nějak,

Dag Bedmen,2009-11-10 01:59:17

ještě k té dnešní průměrné délce života, samozřejmě ji nemá nikdo zaručenou, ale vycházíme li z toho, že se průběžně prodlužuje a vždy následující generace začíná se stravovacími návyky té předchozí generace, pak dnešní sedmdesátníci pokud by zůstali u stravovacích návyků svých předků tak by jejich počet byl nižší právě o ekvivalent předchozí průměrné délky života a průměrná délka života by se neprodloužila. No, ale abych byl upřímný, ona se průměrná délka života dané generace neodvíjí jen od stravovacích návyků ale je dána celým souborem nejrůznějších faktorů, včetně kvalitnější zdavotní - lékařské péče o které byl tento článek.

Odpovědět

Pane Nováku, než vynajdu požadované materiály.

Blažej Zelinka,2009-11-09 20:01:04

V roce l998 existovalo 7000 mutací rýže, 1800 u rajčat, další změny genů jsou u všech pěstovaných rostlin, samozřejmě,zdůrazňuji,včetně rostlin pěstovaných tzv EKOLOGICKY. Není v silách vědců otestovat všechny pěstované rostliny, které jsou navíc pěstovány v různých podmínkách, včetně pozůstatků chemických látek v půdě z období před X lety atd. A proč také? Nejsem E. Cayce ani páter F. Ferda, abych Vám řekl, jaké škodliviny máte v sobě. Ty si můžete ověřit metodou H.R.Clark(Revoluce v léčení nemocí) - drahým Synchrometrem.Škodlivost látek kolísá a citlivost člověka na ně samozřejmě také. Škodlivé látky pronikají do lidského plodu přes placentu a mohou být i v mateřském mléku, které prý je i přes tuto možnost zdravější než náhražky. Nad chemií v kupovaných potravinách nepřemýšlím, nanejvýš se vyhnu nebezpečným Éčkům a některým kupovaným vodám. Nemám mikrovlnku, myčku. Mám počítač, televizi, mobil-což prý je také nezdravé. Pro Vaše pobavení- v Google můžete zadat třeba hesla: Šokující pravda o vodě,či potravinách, můžete dohledat různé dizertačky z vysokých škol nejen na toto téma. Nenutím nikoho k přečtení ani k uvěření. Každý žijeme v jiných podmínkách, stravujeme se jinak, máme odlišné stressy, každý máme odlišnou odolnost. Nezdravá výživa(gril, tučná masa, brambůrky, řízky, uzeniny aj),nápoje- třeba Cola, víno, tvrdé destiláty, pivo atd chutnají přece líp,než doporučovaná zdravá výživa-kterou asi nikdo nezkouší u dětí, které znají reklamní slogany a táhnou dospělý doprovod k regálu v obchodě, nebo si to samy koupí na svačinu a tu z domu i zahodí.

Odpovědět


no, tak nějak,

Dag Bedmen,2009-11-09 21:34:37

nejsem sice pan Novák ale nedalo mi to a na Vaše příspěveky si dovolím reagovat. Průměrná délka a kvalita života se v zemích, kde se tato "chemie" a "zmutované" potraviny používají, neustále prodlužuje (včetně naší republiky) tak co k tomu dodat ? Vrátit se zpět ? No, pro pár jedinců je to jistě lákavé a díky tomu, že ostatní tuto "chemii" a tyto "mutanty" potravin používají i dokonce možné. Ale pokud by se k této "praxi" chtěla vrátit celá společnost už by to tak bezbolestné nebylo. A obava o to jestli se takováto léčba nějak projeví na budoucích generacích vyléčených jedinců je jistě správná, ale předjímat budoucnost a nechat tyto jedince zemřít jen proto, že máme obavy (zatím neodůvodněné) o jejich potomky mi připadá lehce řečeno nepatřičné.

Odpovědět

Abyste mne pochopil:

Blažej Zelinka,2009-11-09 17:14:42

Užitou (neboli používanou chemií-,promiňte-asi jsem se nepřesně vyjádřil) myslím veškeré používané chemické látky v čemkoliv-potraviny a jejich výroba a přídatné látky v nich/konzervanty,chuťová vylepšovadla/,jakýkoliv průmysl a jeho odpady nacházející se ve vodě,v ovzduší, v oblečení, krášlících prostředcích a jinde(vzpomínám jen některé možnosti). Aby bylo Vám jasné-nejsem ekologický ani jiný aktivista,ale ani zarytý propagáror zdravé výživy. Veškeré potraviny většinou nakupuji v běžných obchodech. Lze namítnout,že se všechno testuje. Je zkoumán účinek zkoušených látek na zvířata odděleně, nebo je výživa zvířat obdobná jako u lidí? Snad mi popíšete-jak? Studie po Vás,na rozdíl od Vás nežádám.Určitě mi také vysvětlíte nárůst alergií a tzv civilizačních chorob. Pokusím se najít Vámi vyžadované pro Vás absolutně hodnověrné studie na internetu,které nezavání aktivitou Greenpeace, protože jim určitě nevěříte. Já jen bezhlavě nevěřím reklamě na potraviny a jejich prospěšnost. Plasty a voda, Éčka, .. .

Odpovědět


nárůst alergií

Richard Vacek,2009-11-12 18:51:41

Jako příčina nárůstu alergií se někdy uvádí ne nadměrný výskyt alergizujících látek, ale naopak nedostatek alergizujících podnětů zvláště u malých dětí v dnešní společnosti - používání dezinfekcí a další přehnaný důraz na čistotu.

Odpovědět

Nevyvrácené pochybnosti:

Blažej Zelinka,2009-11-09 13:33:52

Neprojeví se,možná,tato léčba úplně jinak na budoucích potomcích takto léčených pacientů? Víme přece, kolik užité chemie nás obklopuje, kolik jí v sobě máme od rodičů a prarodičů a kolik nové se ještě objeví.. . Ve spojení s uměle zmutovanými zemědělskými plodinami (mutace jsou vytvářeny kvůli novým odrůdám již několik desítek let cíleným radioaktivním ozařováním semen těchto plodin) se projeví asi jak? Nebo mám liché obavy?.

Odpovědět


Kolik?

Jiří Novák,2009-11-09 15:16:29

Kolik užité chemie nás obklopuje?
Kolik jí v sobě máme od rodičů a prarodičů? A jak se z nich do nás přenesla?
A kolik nové se ještě objeví?

Když to tak samozřejmě víme, mohu poprosit o konkrétní čísla?

Odpovědět


Ještě by se hodil...

Jiří Novák,2009-11-09 15:18:17

...odkaz na nějakou hodnověrnou studii škodlivosti radiačních mutantů zemědělských plodin na jejich konzumenty.

Odpovědět

HIV

Roman Rodak,2009-11-09 08:01:09

preco prave HIV? kvoli nevyvinutiu nadorov? co z toho vyplyva? ze HIV brani nadorovemu bujneniu?

Odpovědět


HIV

Jiri Cerny,2009-11-09 11:59:53

Nadorovemu bujeni nebrani, jen je na rozdil od drive pouzitych retroviru schopen vpravit gen i do nedelicich se bunek a "setrneji" (neaktivuje geny v okoli, coz je v jinych pripadech pricina vzniku nadoru).

Odpovědět




Pro přispívání do diskuze musíte být přihlášeni












Tento web používá k poskytování služeb, personalizaci reklam a analýze návštěvnosti soubory cookie. Používáním tohoto webu s tím souhlasíte. Další informace