Budoucnost buněčné terapie a embryonálních kmenových buněk bývá často spojována s léčbou Parkinsonovy choroby. Odumírání neuronů produkujících neurotransmiter dopamin v substantia nigra vyvolává u pacientů kromě jiného i velké potíže s koordinací pohybu a udržováním rovnováhy. Většina současných léčebných postupů je proto cílena na podávání léků, které zvyšují hladiny dopaminu v mozku.
Trvalé řešení si slibují biologové a lékaři od neuronů, které by byly vypěstovány v laboratorních podmínkách z lidských embryonálních kmenových buněk a po transplantaci by v pacientově mozku nahradily výpadek v produkci dopaminu.
Dopamin produkuje hned několik typů neuronů a pro léčbu Parkinsonovy choroby se hodí jen některé. Diferenciace příslušného typu neuronů z embryonálních kmenových buněk se dlouho nedařila. Zvládl ji teprve tým vedený Stevem Goldmanem z newyorské Cornell University Medical College. Goldman dosáhl kýžené diferenciace kultivací embryonálních kmenových buněk z fetálními gliovými buňkami z mezimozku. V tkáňové kultuře vznikaly neurony typické pro substantia nigra, které se hodí pro náhradu neuronů zničených Parkinsonovou chorobou. Výsledky svých experimentů uveřejnil Goldmanův tým v prestižním lékařském časopise Nature Medicine.
O plnohodnotnosti diferenciace embryonálních kmenových buněk se vědci přesvědčili, když neurony transplantovali do mozku potkanů s příznaky Parkinsonovy choroby. Zvířatům se kompletně obnovily pohybové schopnosti. Bohužel, úspěch provázely zcela nežádoucí vedlejší efekty. Některé buňky nebyly diferencovány kompletně a začaly se po transplantaci v mozku zvířat nekontrolovaně množit. V podstatě vyvolaly nádorové bujení.
Tato vážná komplikace provází testy embryonálních kmenových buněk od samého počátku. Řešení spočívá v důsledném třídění diferencovaných buněk a v selekci těch, které se diferencovaly kompletně. I proto jsou klinické zkoušky léčby Parkinsonovy choroby embryonálními kmenovými buňkami zatím hudbou budoucnosti.
Mnohem blíže praxi se zdá být genová terapie Parkinsonovy choroby. Americká biotechnologická společnost Neurologix ohlásila první úspěšné testy na pacientech. Využila při nich geneticky modifikovaný virus, jehož dědičná informace byla obohacena o lidský gen podílející se na syntéze dopaminu. Po injekci viru do mozku pacientů zaznamenali lékaři u nemocných více než pětadvacetiprocentní zlepšení zdravotního stavu.
Pramen: Nature Medicine