Pod strašidelným názvem dystrofie se skrývá skupina ještě strašidelnějších geneticky podmíněných onemocnění svalů. Nejčastější z nich je Duchennova muskulární dystrofie (DMD), se kterou se rodí jedno z 3500 dětí, především jsou to chlapci. Buňky postižených mají poškozený gen pro dystrofin, bílkovinu, která podpírá a vyztužuje membrány svalových vláken. Vlákna jsou proto křehká a nevydrží běžnou zátěž. Tělo dítěte má docela dobrou schopnost regenerace a nejspíš i zásoby buněk, kterým můžeme říkat kmenové buňky svalu, takže dokáže nějaký čas zničená vlákna nahrazovat novými. Je to ovšem boj zoufalý a nerovný, degenerace svalů postupně převládne a nemocní se zřídka dožívají více než třiceti let, poslední ranou bývá kolaps svalů, které se podílejí na dýchání.
Život s dystrofií se podobá temnému tunelu, kde je lepší nevidět konec. Světýlek naděje na léčbu v něm bliká málo. Díky skupině vědců z institutu San Raffaele v Miláně vedené Giuliem Cossu svítí jedno nové, nebo se spíš v z černoty tunelu ozval veselý psí štěkot. Zatímco dosavadní snahy o léčebnou terapii hledají cestu jak naučit nemocné buňky vyrábět funkční dystrofin, v Miláně se na problém podívali z jiného úhlu. Při studiu normálního vývoje svalů v embryích myší nalezli v okolí cév zvláštní buňky, které jsou schopné specializace na širokou škálu buněčných typů – od buněk cévní stěny, přes pojivové buňky až po hladké nebo i příčně pruhované svaly. Tyto speciální kmenové buňky pojmenovali mesoangioblasty. Další důležitý krok výzkumu byl v tom, že se Italům podařilo mesoangioblasty najít i v cévách dospělých jedinců. Zbývalo už jenom ověřit, jestli by tyto buňky byly schopné přispět k regeneraci svalů zničených dystrofií.
První pokusy na myších vypadaly slibně, ale protože myši s vyřazeným genem pro dystrofin nemají příznaky, které známe od lidských pacientů, bylo nutné provést studii na psech. Výzkumníci transplantovali zlatým retrívrům postiženým obdobou Duchennovy muskulární dystrofie mesoangioblasty od zdravých dárců nebo jejich vlastní mesoangioblasty po genetické úpravě. Oba typy buněk byly schopné diferenciace na svalová vlákna a produkce dystrofinu, ale léčebný efekt byl dramaticky odlišný. Zatímco vlastní buňky s vneseným genem pro dystrofin nedokázaly nemocným výrazně pomoci, čtyři z pěti psů léčených darovanými mesoangioblasty se postavili na nohy a uchovali si dobrou schopnost pohybu nejméně rok. Testy měřící sílu svalového stahu i zkoumání vzorků opravených vláken ukázaly, že transplantované buňky pronikly do svalů v různých částech těla, zapojily se do nich a pomohly k nápravě, v některých svalech bylo až 70 % vláken dárcovského původu.
Johnny Huard z University of Pittsburg, který se dystrofií zabývá, k tomu pro časopis New Scientist říká: „Důležité je, že se mesoangioblasty usídlily i v bránici, protože dýchací svaly je velmi obtížené zasáhnout přímou injekcí, na které je závislá řada současných pokusů o terapii.“
Výsledky studie s mesangioblasty byly zveřejněny v listopadu v renomovaném vědeckém časopise Nature. Na webových stránkách nature-news vyhrazených pro diskuze k publikovaným článkům se tentokrát neobjevují zasvěcené odborné komentáře výzkumníků, ale jen a pouze stručná jasná volání: Mám dystrofii/můj sny má dystrofii, hlásíme se jako dobrovolníci ke klinickým testům. Držme jim palce, vlak klinického zkoušení má podle předběžných plánů vyjet koncem roku 2007.
Diskuze:
