Bílkovina zvaná myostatin je vyráběna ve svalové hmotě a potlačuje růst svalů. Zajišťuje, aby nám svaly zbytečně nenarůstaly. Pokud je gen pro myostatin postižen mutací, neplní svou úlohu a svaly rostou přímo enormně. Chovatelé skotu tento efekt dobře znají od plemene belgické modré. To má v genu pro myostatin „díru“ sedmnácti písmen genetického kódu a díky tomu mu narůstají svaly, jaké mu musí závidět i kalifornský guvernér Arnold. Mutace vznikla zcela spontánně před několika staletími a belgičtí chovatelé skotu ji upevnili v populaci nově vytvořeného plemene klasickou selekcí.

Biotechnologové spekulovali o vyřazení genu pro myostatin umělým zásahem do dědičné informace (tzv. genovým knokautem). U myší to přineslo jasný efekt v podobě „kulturistické svaloviny“. Proto jsou spřádány plány na blokádu genu pro myostatin i u prasat, ovcí nebo drůbeže.

Lékaři se začali vážně zabývat myšlenkou, zda by vyblokování myostatinu nepomohlo dětem stiženým svalovou dystrofií. Nedalo se ale z pochopitelných důvodů odzkoušet, jak se člověku s narušenou funkcí myostatinu povede. Nyní mají lékaři v rukou „živý příklad“ dokládající, že by to mohlo jít. V Německu si jeden pediatr všiml extrémně osvaleného synka bývalé sprinterky. Genetické testy potvrdily podezření. Hoch má mutací poškozen gen pro myostatin. Mutace postihla obě kopie genu a v jeho těle se proto myostatin vůbec nevyskytuje.  Matka má narušenu jen jednu ze dvou kopií tohoto genu a má hladiny myostatinu sníženy. Možná i to jí pomohlo ve sportovní kariéře.  O otci se v dostupných materiálech nic nepraví.

Chlapec postrádající myostatin netrpí žádnými zdravotními potížemi. Naopak, jeho kondici bychom mu mohli závidět. Ve věku čtyř let udrží v rozpažených rukou tříkilové činky.  Přesto nelze očekávat, že by se už zítra začalo s léčbou dystrofií prostřednictvím  blokády myostatinu. Ve hře je stále ještě příliš mnoho nejasností, protože většina dystrofií není vyvolána poruchou funkce myostatinu, ale mutacemi jiných genů. Například nejběžnější Duchenneovu dystrofii vyvolává poškození genu pro bílkovinu dystrofin. A není jasné, co by se odehrávalo ve svalech, které by byly dědičným defektem zbaveny dystrofinu a které by léčba navíc zbavila myostatinu. Výsledek takové genetické kombinace by mohl být velmi nepříjemným překvapením. 

Obavy panují rovněž ze zneužívání preparátů pracujících na této bázi pro doping ve sportu. Ale to je problém provázející vývoj řady preparátů. Populární EPO využívané ke stimulaci tvorby červených krvinek u vytrvalostních sportovců (dnes se údajně k braní EPO přiznal francouzské policii úřadující mistr světa v cyklistické časovce jednotlivců David Millar) bylo vyvinuto v lékové podobě pro boj s anémií.  Stimulace růstu svalů už také prošla pohnutým vývojem. Anabolické steroidy vystřídal růstový hormon a ten byl pak opět zaměněn opět za „nezjistitelné“ steroidy. S těmi mají problémy mnohé hvězdy světové atletiky (např. světový rekordman v běhu na 100 metrů Tim Montgomery) poté, co laboratoře dokázaly „nezjistitelný“ steroid přeci jen odhalit. Spolehlivý dopingový test na růstový hormon zatím k dispozici není a zlí jazykové tvrdí, že mezinárodní olympijský výbor s jeho vývojem nijak moc nespěchá. „Načapání“ superhvězd světového sportu při dopingových fixlech stojí světový sport miliony v odřeknutých sponzorských smlouvách.

I proto se dá předpokládat, že by se anti-myostatinové preparáty staly nedílnou součástí „lékarničky“ mnoha sportovců. Především těch, o kterých platí rčení: „Silný jako býk -  a právě tolik chytrý.“

Lidem stiženým svalovou dystrofií by mohly pomoci preparáty, které tlumí funkci bílkoviny myostatinu.

Myši zbavené genu pro myostatin (vpravo) jsou o poznání svalnatější, než jejich obyčejné geneticky nemodifikované kolegyně.

Dědičná porucha genu pro myostatin vyvolává u skotu extrémní růst svaloviny.