Injekce s editorem přepíše gen a výrazně sníží riziko onemocnění srdce  
Před nebezpečným cholesterolem by nás mohla ochránit jediná injekce, která trvale přepíše nešikovný gen. Pokud se lidé zbaví strachu z úprav vlastního genomu, tak to mnohým prodlouží život.

 

Krystaly cholesterolu. Kredit: Ed Uthman / Wikimedia Commons.
Krystaly cholesterolu. Kredit: Ed Uthman / Wikimedia Commons.

Lidem konečně začíná docházet, co je CRISPR zač. Že máme nástroj, s nímž je možné editovat geny v živých buňkách, včetně těch lidských. Bude to chtít asi docela hodně odvahy, ale pokud si troufneme řešit problémy v genomech lidí, tak z toho bude zemětřesení v medicíně. Obavy z GMO (do značné míry nesmyslné) nejsou nic proti tomu, jak se lidé budou bát nechat si editovat genom. Ale na to, že jim takový zákrok nejspíš prodlouží život o pěkných pár let, by mohli slyšet. Předčasně zemřít by chtěl jenom blázen. A doba editování lidských genomů právě přichází.

 

Lorenz Mayr. Kredit: AstraZeneca.
Lorenz Mayr. Kredit: AstraZeneca.

Někteří lidé mají z pekla štěstí. Narodili se s náhodnými mutacemi v jednom specifickém genu, což jim výrazně snižuje riziko onemocnění srdce, a zároveň nijak zřetelně neškodí. Co si mají ale počít lidé, kteří tohle štěstí neměli a narodili se bez takových mutací? Jednou z možností by brzy mohla být injekce, která jim zmíněný gen permanentně přepíše. Rozhodně by šlo o trvalý zásah do DNA člověka, to bez debaty. Ale podle odborníků by díky takové léčbě mohly miliony lidí prožít zdravější a hlavně delší životy.


Něco je ve vzduchu. Takový ten pocit, že přichází něco velkého. Když Lorenz Mayr z výzkumu farmaceutické společnosti AstraZeneca před pár dny na setkání odborníků na genomiku v Londýně prozradil, že takto injekcí editovali pokusné zvíře, tak prý na něm bylo vidět viditelné vzrušení. Mayr vede ve společnosti AstraZeneca výzkum praktických aplikací genomového editoru CRISPR, a zřejmě to doopravdy dokázali. Přepsali gen živému zvířeti.

 

Logistika lipidů v těle. Kredit: Peter Foster.
Logistika lipidů v těle. Kredit: Peter Foster.

Infarkty a mrtvice v dnešní době zabíjejí čtvrtinu obyvatel rozvinutých zemí. Podle toho, co víme, riziko takového onemocnění zásadně zvyšuje vysoká hladina „špatného“ LDL cholesterolu. Miliony lidí kvůli tomu užívají statiny, které jim hladinu LDL cholesterolu snižují. Statiny jakžtakž fungují, ale řada lidí trpí nepříjemnými vedlejšími účinky, jako jsou bolesti svalů. Farmaceutické společnosti proto hledají alternativní možnosti léčby. V roce 2005 vyšlo najevo, že existují vzácné mutace, jejichž nositelé mají velmi nízkou hladinu cholesterolu. Tyto mutace postihují gen PCSK9 a významně snižují výskyt kardiovaskulárních onemocnění, aniž by nějak negativně ovlivňovaly zdraví lidí. Produktem genu PCSK9 je protein, který odbourává jiný protein, jehož úkolem je odbourávat „špatný“ cholesterol. Jinými slovy, protein PCSK9 de facto brání odbourávání LDL cholesterolu.


Veškeré snahy zacílit na protein PCSK9 klasické léky zatím selhaly. Nedávno vznikly dvě různé léčby, které se snaží odstraňovat protein PCSK9 z krve lidí s vysokým cholesterolem pomocí protilátek. Funguje to a taková léčba podle dosavadních zkušeností nemá vedlejší účinky. Háček je v tom, že protilátky bývají extrémně drahé a lidé si je musejí aplikovat injekcemi každé dva až čtyři týdny.

 

AstraZeneca
AstraZeneca

Přesně tohle je situace zralá na radikální řešení. A to nabízí genomový editor CRIPSR. S ním lze přepsat gen PCSK9 a vypnout ho. Tým společnosti AstraZeneca to už dokázal – u myší. Vytvořili injekci, která obsahovala genomový editor CRISPR/Cas9 a příslušnou guide RNA, jejímž úkolem je navést CRISPR přesně na cíl. Podle prvních (zatím nepotvrzených) zpráv taková injekce funguje fantasticky. Léčeným myším dramaticky poklesl cholesterol, dokonce ještě víc, nežli při léčbě protilátkami.


CRISPR je unikátní nástroj. Ale ani CRISPR v dnes nejčastěji používané variantě CRISPR/Cas9 není neomylný. Právě tohle u řady lidí vzbuzuje obavy – že se CRISPR splete. Že přepíše něco jiného, což by mohlo vést k nežádoucím mutacím anebo snad dokonce k rakovinnému bujení. Tohle je rozhodně nutné důkladně otestovat a Mayrův tým na tom právě teď intenzivně pracuje. Ale není to důvod k tomu, abychom tuto metodu zavrhli a dál předčasně umírali obaleni cholesterolem. Navíc, molekulární inženýři editor CRISPR neustále vylepšují. Každou chvíli se objevují nové verze, které jsou ještě praktičtější a spolehlivější. Ve hře je i výzkum takzvané editace epigenomu. V molekulárních laboratořích vyvíjejí nové generace editorů, které nebudou měnit sekvenci DNA, ale epigenom – chemické značky navěšené na DNA, ovlivňující aktivitu jednotlivých genů. Čekají nás velké věci.

Video:  Lessons for an Emerging Technology - CRISPR


Literatura
New Scientist 6. 2. 2017.

Datum: 10.02.2017
Tisk článku

Jak mluvit, aby nás děti poslouchaly, 2. rozšířené vydání - Faber Adele, Mazlish Elaine
Knihy.ABZ.cz
 
 
cena původní: 249 Kč
cena: 211 Kč
Jak mluvit, aby nás děti poslouchaly, 2. rozšířené vydání
Faber Adele, Mazlish Elaine
Související články:

Genomoví editoři opravili smrtelnou genetickou poruchu     Autor: Stanislav Mihulka (01.01.2016)
CRISPR prakticky již získal federální souhlas k použití na lidech     Autor: Josef Pazdera (27.06.2016)



Diskuze:

A co právníci?

Karel S.,2017-02-12 10:51:06

A jak to bude s postavením těch částí DNA z právního pohledu? Nebude se na to zároveň vztahovat to co na GMO rostliny? Nebudou se pak různé skupiny dožadovat zároveň sterilizace takto léčených lidí?

Takové editování, spíš než technologické aspekty s sebou nese pole neorané po právní stránce. Jen si představme že se někdo takto vyléčí ze závažné genetické choroby a pak má dítě, které také nese opravnou verzi genu a firma (třeba se přidá i OSA a spol.) bude člověka soudit za nedovolené kopírování autorského díla.

Prostě toto bude mnohem větší problém.

Odpovědět


Re: A co právníci?

Malomestak Veliky,2017-02-12 18:02:43

A co teprve když si dotyčný rodič opravu své DNA nekoupí za své, ale půjčí si na to a přestanou splácet? To mi nápadně připomíná tu hru o člověku složeném jen z protéz (včetně mozku) který se soudil s dodavatelskou firmou sám o sebe...

Odpovědět


Re: A co právníci?

Josef Šoltes,2017-02-12 22:06:42

Ne, toto nebude žádný problém. Protože ho z toho nikdo neudělá. Jednoduše se podepíše smlouva. Navíc podobná změna genomu se nevztahuje na rozmnožovací buňky.

Odpovědět

Kontroverzní cholesterol opravující zraněné cévy..

Jaroslav Mrázek,2017-02-11 18:41:26

Neboli byl výzkum, kdy lidé po infarktu s dietou na omezení cholesterolu umírali 3x častěji, než ti, co jedli bez omezení. Nic není jednoznačné. Stejně tak červené víno. Ve skutečnosti jde prý o malé množství alkoholu, rozšiřující cévy, ale že stačí jen ten alkohol a ne složky červeného vína, to se nemá říkat, může to být jako návod typu "chlastejte, je to zdravé", byť množství alkoholu je na jeden den v podobě dvou 0,4 dl skleniček, ráno jedna a večer druhá. Alkoholici zajásají a udělají z toho láhev denně ... Nic není černobílé !

Odpovědět


Re: Kontroverzní cholesterol opravující zraněné cévy..

Josef Šoltes,2017-02-12 22:07:56

V červeném víně se nachází látka resveratrol prodlužující život. Já bych to nepodceňoval.

Odpovědět


Re: Re: Kontroverzní cholesterol opravující zraněné cévy..

Honza Kohout0,2017-02-13 11:29:48

To jistě ano. Ale v tak malém množství, že byste musel pít litry vína denně. Hodně stěstí ;-)
@ Honza

Odpovědět

CRISPR - pro každého pacienta individuální?

Tomáš Počarovský,2017-02-11 14:36:44

Je třeba takovou injekci připravit každému pacientovi "na míru" dle jeho DNA, nebo se dá CRISPR "naadresovat" přímo na ten gen PCSK9 a vypnout ho, bez ohledu na ostatní DNA?
Tohle asi bude dost zásadní rozdíl v ceně léčby.

Odpovědět


Re: CRISPR - pro každého pacienta individuální?

Marek Fucila,2017-02-12 03:27:04

Je to bez ohľadu na ostatnú DNA.
https://futurism.com/images/how-crispr-works-the-future-of-genetic-engineering/

Odpovědět




Pro přispívání do diskuze musíte být přihlášeni




















Tento web používá k poskytování služeb, personalizaci reklam a analýze návštěvnosti soubory cookie. Používáním tohoto webu s tím souhlasíte. Další informace