V roce 2001 oznámil tým francouzských lékařů vedený Alainem Fischerem první úspěšnou léčbu pomocí tzv. genové terapie. Celkem 11 hochů postižených vážným dědičným selháním imunitního systému (tzv. bublinových dětí) dostalo do svých krvetvorných buněk „zdravý“ gen a to jim zajistilo obnovu plně funkčního imunitního systému. Genová terapie slavila obrovský úspěch. O rok později se ale u jednoho z vyléčených pacientů projevilo zhoubné bujení krvetvorných buněk. Alain Fischer okamžitě zastavil další klinické zkoušky. Jeho kolegové byli varováni, ale většina považovala onemocnění pacienta za nešťastnou souhru náhod. O tři měsíce později došlo k prakticky celosvětovému zastavení klinických zkoušek genové terapie, protože zhoubné bujení se projevilo u dalšího Fischerova pacienta.

Alain Fischer

V obou případech se ukázalo, že na vině byla skutečně genová terapie.
Pro vnášení „zdravého“ genu se používá geneticky modifikovaný virus. Biologové jej „pustí“ na krvetvorné buňky odebrané z těla pacienta a čekají, až se virus i s podvrženým „zdravým“ genem v některých buňkách uchytí. Pak provedou selekci a další množení buněk, jež nesou „zdravý“ gen. A právě tento postup vynesl na pochybné výsluní buňky náchylné k zhoubnému bujení. Virus nezabudovává svou dědičnou informaci do dědičné informace hostitelské buňky náhodně. V oblibě má sousedství genů a je schopen ovlivnit funkci genu, do jehož sousedství se přistěhuje. V případech Fischerových pacientů se virus usídlil v blízkosti genu, jenž má v embryonálním vývoji na starosti krvetvorbu, ale po narození v naší dědičné informaci „usíná“,  aby se už nikdy „neprobudil“. Vpád viru dokázal „spící“ gen „probudit“. A právě buňky s „probuzeným“ genem byly při množení „opravených“ krvetvorných buněk nejúspěšnější. Právě ony převládly v pacientově kostní dřeni. Zpočátku se to jevilo jako pozitivní efekt, protože pacientovi rychle přibývalo bílých krvinek, jež mu do té doby chyběly. Jenže tyhle buňky nevěděly, kdy přestat. Podle posledních zpráv jeden z těchto pacientů v říjnu loňského roku zemřel.

Zvětšit obrázek

Alain Fischer s jedním z úspěšně vyléčených pacientů.

Fischer a jeho kolegové se z této tragédie poučili. Rozhodli se postupovat mnohem opatrněji. Pro léčbu si vybírali starší pacienty, jejichž organismus není ke vzniku nádorového bujení krvetvorných buněk tak náchylný. Omezili také dávky viru. Zdálo se, že teď už bude všechno v pořádku. Bohužel, není. Onemocněl třetí pacient – a ten byl léčen podle „bezpečného“ protokolu. Zatím není jasné, co se stalo. Příčina zhoubného bujení krvetvorných buněk je zjevně jiná, než u předchozích dvou pacientů, ale její podstata zatím odhalena nebyla.
Alain Fischer vyléčil celkem 29 pacientů. U třech se projevilo nádorové bujení. Jeden zemřel. Fischer opouští stávající způsob léčby.
„Je účinný, ale není bezpečný,“ říká francouzský lékař.
Hledání nové účinné a bezpečné metody může trvat dlouho. Ale nezbývá než věřit, že se to nakonec povede. Čím dřív, tím líp. Lidí, kterým by genová terapie mohla vrátit zdraví a zachránit život, jsou mezi námi tisíce ba miliony.

Pramen: Nature