Nová šance pro bublinové děti  
V poslední době jsme přinášeli o genové terapii „bublinových dětí“ spíš jen nepříznivé zprávy. Teď se díky enzymovým inženýrům blýská na lepší časy. Otevírá se cesta pro úplně nový způsob genetické korekce poškozených genů.

 

Zvětšit obrázek
Při dědičné chorobě SCID, jež stojí v pozadí těžkého osudu "bublinových dětí" se nevyvíjejí některé typy bílých krvinek a v důsledku toho je nefunkční imunitní systém.

Stávající metody genové terapie jsou poněkud nepraktické. Ponechávají v buňkách poškozený gen a místo něj s krajně pofidérní spolehlivostí dodávají gen nepoškozený.  Pokud si genovou terapii představíme jako opravu totálně poškozeného motoru automobilu, pak  je výsledkem takové opravy automobil s dvěma motory - pod kapotou má motor poškozený a na střeše, v kufru nebo na sedadle spolujezdce má motor nový a fungující.

Dítě s poškozeným genem IL2R gama mělo donedávna šanci jen díky transplantaci kostní dřeně. Zdaleka ne vždy se našel vhodný dárce a zdaleka ne vždycky dopadla transplantace dobře. V roce 2000 provedl francouzský lékař Alain Fischer první úspěšnou genovou terapii SCID.

 

 

Náhrady poškozeného genu nepoškozeným přímo na místě bylo možné dosáhnout v laboratoři u buněk tzv. homologií rekombinací, která však pracuje s účinností 1 : 1 000 000. A to na genovou terapii bohužel nestačí. Genová terapie, kterou by šlo připodobnit ke skutečné  "výměně motoru" byla dlouho jen snem.  Ten se ale přičiněním týmu Michaela Holmese z americké firmy Sangamo Biosciences a University of Texas začíná uskutečňovat.


Holmesův tým vyrobil enzym, který obsahuje část označovanou jako "zinkový prst". Ta je přizpůsobena k tomu, aby v miliardách písmen lidského genetického kódu "vyhmátla" zcela specifickou sekvenci 24 písmen.
K "zinkovému prstíku" je připojena část s funkcí nukleázy- jakýchsi nůžek na DNA. Ta v nalezeném místě DNA rozstřihne a umožní, aby se do vzniklé díry vložil volný kus DNA.

Holmes konstruoval "zinkový prst" tak, aby "vyhmátl" poškozené místo genu IL2R gama, jež je zodpovědné za nedostatečnou funkci imunitního systému "bublinových dětí". Při pokusech na laboratorně pěstovaných buňkách dodával Holmesův tým enzym složený z "prstu" a "nůžek"  spolu se sekvencí nenarušeného genu ILR2 gama.

K dětem, kterým genová terapie vrátila zdraví, …

U 18% buněk došlo k zabudování nenarušené sekvence do dědičné informace v místě postiženého genu.

 

U 7% buněk došlo dokonce k záměně narušeného genu za nenarušený na obou chromozomech X, jež gen IL2R gama nesou. Podle genu si buňky vyráběly příslušnou RNA a podle ní pak i odpovídající protein gama C.

Systém úspěšně pracoval i na T buňkách imunitního systému, což je obrovským příslibem pro léčbu "bublinových" dětí.

 

Rys Evans

… patří i malý Brit Rys Evans.  Bohužel, všichni pacienti léčení genovou terapií neměli takové štěstí. U tří se projevila leukémie a jeden na ni dokonce zemřel. Nová metoda by měla být o poznání bezpečnější. Ale její zavedení do praxe je zatím hudbou budoucnosti.

 

 

 

Datum: 05.04.2005 21:34
Tisk článku

Šinrin-joku, japonské umění lesní terapie - Li Qing, Dr.
 
 
cena původní: 399 Kč
cena: 319 Kč
Šinrin-joku, japonské umění lesní terapie
Li Qing, Dr.

Diskuze:

kdepak nanotechnologie

jarda petr,2005-04-08 04:32:50

Vlastně celý psotup jen využívá vrozené schopnosti buněk a molekul, které v nich běžně fungují. "Zinkové prsty" jsou součástí mnoha molekul zabezpečujících základní regulaci buněk. tady se jen spojilo osm "prstíků", aby vyhmátly přesně to místo, které je potřeba. Nukleázové "nůžky" jsou také nedílnou součástí našich buněk a sem tam nám v DNA něco šmiknou. Celý "opravný" systém také funguje v buňce sám od sebe. Jakmile se objeví v jádru dva volné konce "přestřižené" DNA (např. při poškození DNA radiací), začne buňka s opravami podle druhé nenarušené půlky chromozomu (chromatidy). Tady se to všechno jen "postrčilo" žádoucím směrem. takže by se skoro chtělo říct, "nic nového pod sluncem", ale souhlasim, je to skutečně fantastické.

Odpovědět

FANTASTICKÉ!!!!!!!!!!!!!! To je asi ono.

Al,2005-04-07 14:23:06

Takto si představujeme, jak by asi měla "pracovat" genová terapie. Tzn. cílené zabudování správných genů (alel) nebo přímo oprava "písmen" na přesně určeném místě (adrese) DNA. K tomu procesy, které ovlivníještě fenovou expresi (regulaci).
Myslím, že je to vynikající výkon. Někteří autoři by to jistě popisovali jako "genový nanotransportér" nebo "nanorobot".....

PS
Velice by mě pane Petr zajímalo, jak "se to dělá". Jak se ten "zinkový prst" vyrobí? Jak se vůbec zajistí, že na jeho konci se připojí konkrétní enzym, konkrétní "písmena" genu, jak se do dostane do buněk atd.????? Jedná se spíš o biochemii nebo o nano-strojírenství nebo o obojí???

Odpovědět


Rozhodně

Dane,2005-04-08 10:31:27

vypadá mnohem elegantněji opravit cíleně jen to, co je pokažené, než cpát do jádra nějaký celý syntetický chromozom, nebo čekat kam nějaký GMOvir potřebný gen "propašuje", a čekat jestli to bude úspěch, nebo rakovina.

Odpovědět




Pro přispívání do diskuze musíte být přihlášeni



Tento web používá k poskytování služeb, personalizaci reklam a analýze návštěvnosti soubory cookie. Používáním tohoto webu s tím souhlasíte. Další informace